Essais thérapeutiques

Publié le 13/11/2014

Essais thérapeutiques nous avons besoin de VOUS ! 

Après des années de recherches et d’investissements des chercheurs et médecins français, les voici face à leurs premiers essais cliniques sur les filles. Ces essais, nous les avons attendus avec conviction et optimisme. Pourtant à ce jour les médecins manquent cruellement de candidates, par peur ou par manque d’information…

Parfois moins de dix filles sont incluses par essai, alors qu’il en faudrait trois fois plus pour les valider. N’hésitez pas à entrer en contact avec les médecins responsables des projets.

  • Programme Hospitalier de Recherche Clinique sur la désipramine 

Ce PHRC a commencé en 2008 et a concerné une trentaine de filles Rett. L’objectif principal de cette étude est d’étudier l’efficacité de la désipramine sur la variabilité cardio respiratoire chez les filles RETT en y associant l’étude de la tolérance du produit. Cette étude est une étude multicentrique (six centres en France). Trente-six patientes atteintes de la maladie de syndrome de RETT y participeront.

Les résultats de cette étude sont attendus pour le début de l’année 2015.

Pour plus d’informations, vous pouvez joindre le Pr Mancini par mail.

Télécharger ici : Toutes les infos pratiques


  • Programme Hospitalier de Recherche Clinique OsRett (sur l’ostéoporose) continue

Devant le succès et les résultats de la première étude, et suite aux recherches du Dr Bienvenu de l’hôpital Cochin, le Dr Linglart a mis en place un programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) afin d’approfondir ces données et de comprendre le mécanisme, la sévérité et les raisons de l’ostéoporose des filles Rett.

Pour toute inscription, merci de contacter en premier lieu le médecin référent de l’essai directement. En second temps, vous pouvez contacter Anne Laforge pour toute question relative à l’organisation de la prise en charge. Nous vous rappelons que l’AFSR aide à l’organisation logistique et aux démarches nécessaires à la prise en charge de tous les frais si l’Assurance Maladie ne les assume pas intégralement.

Pour plus d’informations, vous pouvez joindre le Dr Agnès Linglart ou le Dr Anya Rothenbuhler
Secrétariat : 01 40 48 80 84 ou 01 40 48 84 41

Télécharger ici : Toutes les infos pratiques


  • L’étude pilote ouverte de l’effet de la fluoxétine 

Les essais avaient commencé en février 2009, elle est aujourd’hui stoppée.
A caractère monocentrique à l’hôpital Necker et comprenait une cohorte de 30 filles de 8 à 28 ans. Il comportait 3 visites à Necker, à l’introduction du traitement, à un mois et à 3 mois. Destiné à toutes les filles RETT de France avec mutation dans MECP2.

Pour plus d’informations, vous pouvez joindre le Dr Bahi-Buisson par mail.