Chères familles, chers adhérents,
Beaucoup d'entre vous suivent de près la procédure européenne concernant le Daybue (trofinétide).
Après l'avis défavorable rendu par le CHMP, le dossier est actuellement en cours de réexamen par l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Nous voulons vous informer de l'action engagée par l'AFSR.
1/ Notre courrier à l'EMA
L'AFSR, avec son comité médical et scientifique, a adressé un courrier officiel à l'EMA. Nous n'y contestons pas le fond de l'avis car c'est hors de notre prérogative, mais nous appelons l'attention de l'Agence sur deux points :
La méthode d'évaluation clinique. Dans le syndrome de Rett, les bénéfices d'un traitement sont rarement visibles sur un score unique. Ils sont progressifs, répartis sur plusieurs domaines (communication, motricité, sommeil, interactions) et parfois perceptibles au-delà des fenêtres d'évaluation habituelles. Les échelles utilisées (RSBQ, CGI-I) sont peu sensibles à ces progrès modestes mais significatifs pour nos enfants. Nous demandons une concertation avec les cliniciens experts et les associations sur la pertinence des critères d'évaluation pour les maladies rares neurodéveloppementales
La place des associations de patients. L'avis a été rendu sans sollicitation officielle de l'AFSR, qui représente pourtant les familles concernées en France et le plus grand nombre de familles en Europe. Nous proposons un cadre formalisé dans lequel l'EMA solliciterait les associations nationales représentatives pour désigner des délégués habilités, avec un mandat clair.
Nous avons aussi rappelé que plusieurs patientes françaises bénéficient aujourd'hui du traitement en accès compassionnel, et que l'incertitude sur la continuité de leur prise en charge est une vraie source d'inquiétude pour les familles.
2/ Un appel à la prudence sur les recueils de données informels
Par ailleurs, un questionnaire en ligne circule actuellement auprès des familles européennes pour recueillir des données sur les enfants traités par Daybue.
Quelle que soit la sincérité de la démarche, l'AFSR a décidé de ne pas le relayer : notre maladie est rare, et un recueil même « anonyme » combinant traitement, âge et pays devient en pratique identifiant.
Ces données sont déjà recueillies par les médecins dans le cadre encadré de l'accès compassionnel, et un recueil hors cadre réglementaire risque d'être écarté par l'EMA, voire de fragiliser le dossier.
Il faut rester très prudent avant de partager des données de santé concernant vos enfants.
En cas de doute, parlez-en au médecin qui suit votre enfant ou contactez-nous.
Nous vous tiendrons informés de chaque étape du réexamen.
