Article écrit par :
Dr Jean-Christophe Roux – Institut de Neurobiologie de la Méditerranée
Cet article est un résumé vulgarisé de la publication impliquant plusieurs auteurs (lien en bas de page)
Cette étude apporte une avancée importante pour la thérapie génique du syndrome de Rett. Les chercheurs montrent qu'il est possible d'améliorer considérablement l'efficacité du traitement en utilisant des ultrasons focalisés. Après une simple injection du vecteur viral thérapeutique dans le sang, les ultrasons ouvrent temporairement et de manière contrôlée la barrière qui protège le cerveau. Cette technique permet à davantage de vecteurs d'atteindre les cellules cérébrales, sans avoir recours à des injections directement dans le cerveau. Les résultats montrent une meilleure distribution du gène thérapeutique, associée à une amélioration de plusieurs symptômes chez les souris modèles traitées. L'étude confirme également un défi majeur de la thérapie génique du syndrome de Rett : le dosage de la protéine MeCP2. Cette protéine doit être présente en quantité très précise. Une quantité insuffisante ne permet pas de corriger la maladie, mais un excès peut lui aussi être délétère pour les cellules. Les chercheurs observent qu'avec l'amélioration de la délivrance grâce aux ultrasons, certaines cellules produisent encore trop de MeCP2. Ces résultats soulignent que, au-delà de l'efficacité de la délivrance du gène, le contrôle fin du niveau d'expression de MeCP2 constitue l'un des principaux défis pour transformer cette approche en traitement sûr et efficace chez l'Homme.
Ce travail, largement soutenu par l'AFM-Téléthon, est le fruit d'une collaboration étroite entre des spécialistes en physique des ultrasons et notre équipe de recherche. Il a été mené principalement par Marie-Solenne Felix, avec la précieuse contribution de Léna Bourcin, dont le travail est financé par l'Association Française du Syndrome de Rett (AFSR).
Pour plus d’informations, voici la référence de l’article (en anglais) :
Marie-Solenne Félix, Léna Bourcin, Émilie Borloz, Khaled Metwally, Benoît Larrat, Serge Mensah, Yasmine Belaidouni, Jean-Luc Gaiarsa, Anthony Novell, Laurent Villard, Jean-Christophe Roux https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0014488626002736
