L’AFSR lance aujourd’hui une étape essentielle pour mieux faire connaître la réalité du syndrome de Rett en France et améliorer durablement la prise en charge de nos enfants, adolescents et adultes.
Avec le cabinet Nextep, nous construisons un état des lieux complet du parcours de soins, depuis l’apparition des premiers symptômes jusqu’à l’âge adulte. Ce travail servira de référence pour :
décrire précisément la prise en charge réelle, à chaque étape du parcours,
mettre en lumière les écarts entre les recommandations du PNDS 2017 et la réalité vécue par les familles,
formuler des propositions concrètes pour améliorer le diagnostic, le suivi, l’accompagnement et les droits des personnes avec syndrome de Rett.
Dans le contexte inédit de l’arrivée imminente de nouveaux traitements et d’essais cliniques dans le syndrome de Rett, ce projet devient encore plus stratégique.
L’AFSR souhaite objectiver, documenter et contextualiser la vie réelle des familles pour pouvoir défendre au mieux les intérêts des malades dans les discussions à venir :
sur la mise sur le marché de ces traitements,
sur leur prix,
sur les conditions d’accès,
et plus largement sur l’organisation du parcours de soins.
Pour être entendus auprès des autorités de santé, des industriels et des acteurs du médicament, nous devons nous appuyer sur des données solides, représentatives et incontestables. Ce questionnaire a été adressé à l'ensemble des parents ayant un enfant ou un adulte touché par le syndrome de Rett connu de notre base de données.
Elles permettront à l’AFSR de défendre une position forte, ancrée dans vos réalités quotidiennes, au moment même où s’ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques pour le syndrome de Rett.
Votre vécu compte. Votre voix est essentielle.
Les résultats seront publiés à l'ensemble de nos adhérents.
